Egyszer még Magyarországon egy nagyszerű EMBER, aki orvos is egyben, elkezdte nekem mondani:
– Csilla, egy dolog lebegjen mindig a szeme előtt és ebből ne engedjen! A gyerek állapotát bármilyen körülmények között fenn kell tartani! Én biztos vagyok benne, hogy egyre több felfedezés lesz a cisztas fibrosis-os emberek életének megmentésére. DE! Azt meg is kell élni! Szóval hajrá, előre!
Ezt az embert Dr. Sólyom Enikőnek hívják és ő nem tudhatja, hogy életem minden fontos pillanatában eszembe jutottak mondatai.
Akkor amikor 15 éve kiköltöztünk Belgiumba is ezek lebegtek a szemeim előtt. Még akkor is, amikor emberek keresztbe tettek nekem és ahol csak tudtak visszahúztak, legfőképpen az akinek a legjobban támogatnia kellett volna engem. A gyermekeimet akartam, hogy éljenek, hogy felnőjenek, iskolába járhassanak, legyenek barátaik, legyen társuk, családjuk. Lehessenek álmaik, amik után érdemes lesz mindig szaladni. Hogy legyen jövő!
Van jövő! Ime …
Számolgattam a hónapokat, gondoltam benézek az EMA (European Medicines Agency) oldalára, hogy a Trikafta engedélyeztetése hol tart! Valahogy elkerülte a figyelmemet, hogy két napja megkapta az engedélyt!!! Kaftrio néven kerül az Európai Bizottság elé, hogy az egész Európai Unióra kiterjedő engedélyét megkapja!!! Ezután a tagállamoknak kell leülni a Vertex céggel és tárgyalni a forgalmazásról, árról.
Amit tudni kell erről a gyógyszerről nagy vonalakban, hogy elmondhatjuk az Orkambi (amit Barnus szed) tovább fejlesztett változata, annak hibáinak kiküszöbölésére hozták létre. Mivel embereken történő kipróbálása nem várt pozitív eredményeket hozott világszerte, így Amerikában ha jól emlékszem valamikor télen nyilvánosságra hozták és elkezdték a cf-es betegeknek adni. Ezután került az Unió engedélyeztető bizottsága, az EMA elé, hogy lehessen az Unió országaiban is forgalmazni.
Mivel Európában kb. 42 ezerre teszik a cisztas fibrosis-os betegek számát, ritka, gyógyithatatlan betegségnek számít. Továbbá életminőséget és élethosszot változtató gyógyszerről van szó, ezért gyorsított eljárással indították el az engedélyeztetést. Megakadt az eredmények bekérése közben, valahol olvastam, hogy a Vertex jelentéskötelezettsége késlekedett, de idővel csak ment tovább minden úgy ahogy kellett és íme, már itt is van Európában.
Még pár kör és elindulhatnak a tárgyalások. Vajon hol fogják először forgalomba hozni? Németország? Irország? Ők az Orkambi alkalmazásában is élen jártak. És persze a nagy kérdés, hogy mennyi lesz az ára? 😦 :O
De van, itt van, létezik és alkalmazható! És azt is tudjuk, hogy jó! 🙂 De erről majd máskor. 🙂 Most örüljünk, adjunk hálát Istennek és hogy megáldotta a tudósokat, hogy eredményre jussanak. ❤
https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-cystic-fibrosis-patients
... szemünkben a világ ... Belgiumból 