Európai Gyógyszerügynökség válasza a Trikaftával kapcsolatban

Címkék

, , , , , , , , , , ,

Október végén Amerikában robbant a bomba, hatékonyabb gyógyszert sikerült kifejleszteni  az  Orkambi mellékhatásainak kiküszöbölésekor és mivel rendkívül hatékonynak bizonyult a gyógyszer ott meg is kapta gyorsított eljárással az engedélyeket. Aztán olvastuk, hogy állítólag be adták a kérvényt az Európai Unió Gyógyszerügynökségéhez is. 

Gyuszit megkértem október végén, hogy legyen szíves kérdezzen rá a gyógyszerre, a folyamatra és hogy kb. mikorra várható Európában a gyógyszer engedélye, megjelenése. 2 héten belül válaszoltak. Elmondom mit, mert ezeket a kérdéseket bárki felteheti nekik és a válasz is hasonló lesz ahhoz, amit mi kaptunk. 

Igen, valóban, október 31-én az amerikai Vertex gyógyszergyártócég beadta a kérvényét az Európai Unió Gyógyszerügynökségéhez. Akkor még azt írták, hogy jelenleg előzetes vizsgálatok vannak, de az egész folyamatot gyorsított eljárással fogják intézni a gyógyszer eredményeire és a betegek mielőbbi ellátása érdekében. 

A hivatalos engedélyeztetési idő 270 munkanap (!), tehát nem naptári nap, ami általában 1 év körül szokott lenni. Ezt most megpróbálják 7-8 hónapra lerövidíteni. Ezután 2 hónapra van még szükség, hogy kiadják a forgalombahozatali engedélyt az EU területére. A gyorsított eljárás miatt úgy gondolják, hogy a 14-15 hónapos procedúra legkevesebb 8-9 hónapot fog igénybe venni mindenféle engedéllyel együtt és akkor kerülhet kereskedelmi forgalomba az Unió területén. Ezután a Vertex-nek kell  döntenie arról, hogy hol és mikor forgalmazza a gyógyszert, a nemzeti vagy regionális kormányzattal és az egészségügyi szolgáltató testületekkel folytatott megbeszélések során. 

2019. november 18-án kijött a hivatalos értesítés, hogy november 1-én elfogadta Vertex anyagát az Európai Gyógyszerügynökség és elkezdődtek a vizsgálatok.

Nincs mit tennünk, várni kell, ez egy hivatalos folyamat. Kereskedelmi forgalomba nem hozható Európában az engedélyig. Klinikai vizsgálatok eddig is folytak Európában is, azt gondolom, hogy egyik része a gyorsított eljárás lehetőségének az ez. Másrészről pedig a gyógyszer hatékonysága, nem csak a dupla delteF508 génhibára, hanem számtalan kipróbált cf mutációra is pozitívan reagált, így a kezelés mielőbbi bevezetését indokolja. Indokolná. Az árakról még ne beszéljünk! Meg arról sem, hogy mely országok kormányai hajlandóak majd kifizetni. Amit már tudni lehet, több oldalról is hallottam, hogy a németek már jelezték, hogy ők azonnali hatállyal be fogják vezetni, ahogy az Orkambival is tették a megjelenésekor. 

Egyetlen dolgunk van most a várakozáson kívül! A gyerekeket jó állapotban tartani addig! Semmi nem lehet ettől fontosabb!!! A levélben utaltak is erre, hogy konzultálni kell a kezelőorvosokkal, hogy jó általános állapotban legyenek a betegek a gyógyszer megjelenéséig. 

Tehát ha minden jól megy, akkor junius-julius …